Przejdź do treści

Lek Zolgensma na SMA refundowany w Polsce. Jedna dawka kosztuje ponad 2 mln dolarów 

22/08/2022 20:09

Wiadomości z Polski: Zolgensma refundowana w Polsce – Jeden z najdroższych leków na świecie od września trafi na listę preparatów refundowanych przez NFZ. Będzie on przeznaczony dla dzieci w wieku do 6 miesięcy chorych na SMA – poinformował w poniedziałek na konferencji minister zdrowia Adam Niedzielski. Do uzyskania trwałego efektu leczniczego wystarczy jednorazowe podanie leku. Cena detaliczna Zolgensmy wynosi obecnie ponad 2 miliony dolarów. 

Zolgensma refundowana w Polsce

SMA (ang. spinal muscular atrophy), czyli rdzeniowy zanik mięśni, to ciężka choroba rzadka, w której z powodu wady genetycznej obumierają neurony ruchowe w rdzeniu kręgowym. Brak impulsów nerwowych prowadzi do uogólnionego osłabienia i postępującego zaniku mięśni szkieletowych, a w ostateczności częściowego albo całkowitego paraliżu. Rdzeniowy zanik mięśni zaliczany jest do grupy chorób rzadkich, ale jest w grupie jedną z najczęstszych.

>>>Zdrowie: Test szklanki uratował 19-latce życie. Każdy powinien umieć go zrobić

Szacuje się, że obecnie w Polsce żyje około 800-1000 chorych na SMA, a co roku rodzi się około 40-50 dzieci, u których rozpoznaje się SMA, w tym 30-40 dzieci z najcięższą postacią choroby – podało ministerstwo zdrowia.

SMA rozwija się wskutek wady genetycznej (mutacji) w genie odpowiedzialnym za kodowanie białka SMN (survival of motor neuron), czyli białka przeżycia neuronów ruchowych. Choroba dotyka osoby w różnym wieku, jednak w ponad 90% przypadków objawy pojawiają się w niemowlęctwie albo wczesnym dzieciństwie. SMA nie ma wpływu na rozwój poznawczy i intelekt.

– To jest ten dzień, od kiedy możemy powiedzieć, że Polska znajduje się wśród najbardziej zaawansowanych krajów na świecie, jeżeli chodzi o kompleksowe rozwiązanie dla pacjentów z SMA, czyli mamy badania przesiewowe, mamy wszystkie leki, które są dostępne na rynku w refundacji i mamy to dzięki z jednej strony nowym możliwościom finansowym związanym z utworzonym przez pana prezydenta Funduszem Medycznym, ale mamy to też dzięki bardzo trudnym i długim negocjacjom – wskazał minister zdrowia.

Lek Zolgensma podawany jest jako wlew dożylny trwający około godziny. Do uzyskania trwałego efektu leczniczego wystarczy jednorazowe podanie. Jego cena detaliczna wynosi obecnie 2,125 miliona dolarów. 

>>>Niemiec: Zmarł 7-letni chłopiec zakażony wirusem Borna

Źródło: Gov.pl, PAP, PolskiObserwator.de

AKTUALIZACJA 22/08/2022 20:16